シリーズ｢海外の医療トレンド｣は､mctのメディカルデザインプラットフォームが
月1～2回程度のペースでお届けする､海外の医療情報をテーマとしたシリーズブログです｡
今回お届けする｢Special Topic｣は､
アメリカ在住で､新薬開発の治験支援を行っているシグナントヘルス社の町澤さやか氏に､
アメリカの治験の現状について､さまざまな視点で発信いただくシリーズです｡
“Overseas Medical Trends" is a series of blogs on overseas medical information,
brought to you once or twice a month by mct's "Medical Design Platform".
"Special Topic" is a series of articles by Sayaka Machizawa of Signant Health,
a U.S.-based company that supports clinical trials for new drug development, who will provide various
perspectives on the current state of clinical trials in the United States.
｢メディカルデザインプラットフォーム｣は､顧客視点でビジネスの問題解決をお手伝いしている
株式会社mctの｢患者さん中心の医療｣に関わる情報やサービスを提供するユニットです｡
"Medical Design Platform" helps solve business problems from the customer's perspective.
It is a unit that provides information and services related to "patient-centered medicine" of mct, Inc.
Special Topic 1
臨床試験におけるDEI（多様性､公平性､包括性）について
町澤さやか：シグナントヘルス社
Diversity, Equity, and Inclusion (DEI) in Clinical Trials
Sayaka Machizawa, Psy.D.
Associate Director, Science & Medicine, Signant Health
While Diversity, Equity, and Inclusion (DEI) initiatives have been increasingly embraced by Japanese companies in recent years, their application in clinical trials is still emerging. Nevertheless, in Europe and the US, the significance of DEI in clinical trials has been gaining recognition. The FDA, for instance, has introduced guidelines to foster diversity in clinical trials to promote inclusivity in medical product development. In 2022, they published Diversity Plans to Improve Enrollment of Participants from Underrepresented Racial and Ethnic Populations in Clinical Trials, necessitating study sponsors to include “Race and Ethnicity Diversity Plan” with information on the possibility of a medical product exhibiting varied safety or effectiveness based on race or ethnicity, enrollment goals for underrepresented racial and ethnic participants, and specific strategies and action plans to achieve these goals.
◆臨床試験におけるDEI
DEI in the Context of Clinical Trials
臨床試験におけるDEI（多様性､公平性､包括性）に触れる前に､DEIの一般的な定義を簡単に説明したいと思います｡DEIは､性別､人種､民族､宗教､年齢､性的指向､障害の有無など､多様な特性やアイデンティティを持つ人々が公平に扱われ､受け入れられ､積極的に参加できる環境を促進するための取り組みや政策､実践のことを指します｡これは､単に多様性を持つ集団を形成することを越え､全ての個人が公平に扱われ､社会に完全に参画し､その貢献が認められることを目指すものです｡
DEIの取り組みが職場や教育､社会サービスの分野で注目されている中､臨床試験におけるその重要性も近年ますます認識されてきました｡臨床試験を倫理的かつ効果的に､そして包括的に実施するには､DEIの原則が欠かせません｡これらの原則により､臨床研究が対象とする人々の多様性を正確に反映させることが目指されます｡その結果､研究の妥当性が向上し､医学の進歩が性別､年齢､社会経済的地位､居住国や地域にかかわらず､全社会に利益をもたらすことが可能になります｡つまり､DEIを臨床試験に取り入れることは､科学的厳密性と医学の進歩､そしてソーシャルジャスティスの実現の両方の観点から非常に重要なのです｡
Before delving into DEI within the context of clinical trials, it's essential to understand its broader definition. DEI focuses on cultivating an equitable environment where people from diverse backgrounds—encompassing differences in gender, race, ethnicity, religion, age, sexual orientation, and disability status—are treated fairly and inclusively. It's about more than merely bringing together a diverse group; it's about creating a culture where every individual is empowered to participate fully and contribute meaningfully.
DEI initiatives are more prominent in the workplace, education, and social services, but their importance in clinical trials has also been increasingly recognized. DEI principles are essential for conducting clinical trials ethically, effectively, and comprehensively. These principles aim to ensure that clinical research is reflective of the population it intends to serve, thereby enhancing the validity of its findings and ensuring that medical advancements are beneficial to all segments of society, irrespective of ethnicity, gender, age, socioeconomic status, or geographical location. The integration of DEI into clinical trials is not merely a matter of social justice; it is a fundamental component of scientific rigor and medical advancement.
それにもかかわらず､臨床試験では参加者の多様性が乏しいことが指摘されています｡例えば2022年に発表された論文によると､2020年に米国で行われた新薬治験に参加した3万2000人の内訳は､人口統計と比較して明らかな偏りが見られました｡黒人参加者は8%､アジア人が6%､そしてヒスパニック系が11%でした｡これは､米国国勢調査で報告されている､黒人が人口の14.2%､アジア人が7.2%､ヒスパニックが18.7%を占めるというデータと比べるとかなり乖離が見られます｡さらに大規模な医薬品研究開発の投資が集中する慢性疾患において､これらの試験で大きく過小評価されている人種や民族的少数派グループが不均等に高い負担を背負っていることを考えれば､この問題は特に深刻だと著者は指摘してしています※i｡
このように臨床試験における多様性が不足していると､特定の人種やグループにおいて治療の効果が低い､または予期せぬ副作用が発生する可能性が見過ごされがちです｡およそ20％の薬剤において人種によって異なる効果が示されることを踏まえると※iii､これは非常に危険な状況です｡臨床試験における多様性の不足は､既存の医療格差や健康格差をさらに拡大する恐れがあるのです｡
Nevertheless, an analysis of 32,000 individuals in new U.S. drug trials in 2020 revealed significant disparities: only 8% were Black, 6% Asian, and 11% Hispanic. These figures starkly contrast with the U.S. Census data, indicating that 14.2% of the population is Black, 7.2% Asian, and 18.7% Hispanic, thus underscoring the underrepresentation of these crucial demographic groups. This misalignment is particularly concerning given that racial and ethnic minority groups disproportionately suffer from chronic diseases, which are often the focus of substantial drug research and development investments※ii
The underrepresentation in clinical trials can result in treatments that are less effective or exhibit unexpected side effects in these populations. Alarmingly, approximately 20% of medications demonstrate variable effects among different racial groups※iv, underscoring the imperative for greater diversity in clinical research. Ensuring diverse participation is vital not only for the scientific integrity and efficacy of medical treatments but also for narrowing the existing health disparities that persist across communities.
◆臨床試験におけるDEIが重要な理由
Why Does DEI in Clinical Trials Matter?
以前の記事でも触れた患者参加型研究（PPI）の概念と､それが多様性､公平性､包括性（DEI）の原則とどのように関連しているかを解説します｡臨床研究におけるPPIは､患者､介護者､そして一般の人々が研究の単なる対象ではなく､そのプロセスにおけるパートナーとして積極的に参加することを意味します｡この参加は､研究の優先順位決定からデザイン､実施､結果の共有､さらには啓発に至るまで､広範囲にわたります｡
PPIにDEIの原則を組み込むことで､相乗効果を生み出すことができます｡これにより､研究がより包括的で公平になり､多様な視点が反映されるようになります｡異なる背景を持つ人々の実際のニーズと経験が考慮されることで､研究成果の適用範囲が拡大します｡さらに､研究コミュニティと公衆との間の信頼構築を促進し､多様な層の人々の臨床試験への参加意欲とサポートを高めます｡この種の信頼関係は､特に臨床研究に対して不信感を抱いていたマイノリティグループの参加を促す上で特に重要です｡
Following the introduction of the Patient and Public Involvement (PPI) concept in a previous article, I'd like to delve into how it intertwines with the principles of Diversity, Equity, and Inclusion (DEI). PPI signifies the engagement of patients, carers, and the broader public as active partners within the research journey, transcending the traditional role of mere subjects. This collaboration spans the entire research spectrum, from establishing priorities and designing studies to executing and sharing outcomes.
Integrating DEI principles within PPI initiatives promises to yield multifaceted benefits. It makes the research process more inclusive and equitable, ensuring that a wide array of viewpoints is considered. Consequently, the research becomes more attuned to the varied health issues and requirements of diverse communities, enhancing the relevance and applicability of its findings across a broader demographic spectrum. Furthermore, this holistic approach strengthens the bond of trust between researchers and the community at large. Recognizing that their experiences are valued and directly inform research efforts, individuals are more inclined to engage with and support clinical trials. This trust is especially vital in encouraging participation from historically underrepresented groups that may hold a sense of mistrust in the medical research community.
◆臨床試験におけるDEIを促進するための戦略
Strategies for Promoting DEI in Clinical Trials
臨床試験におけるDEIを促進し､体形的な障壁を克服するための戦略として､以下のアプローチが有効です｡
To promote DEI in clinical trials and overcome systemic barriers, the following key strategies are suggested:
コミュニティ･エンゲージメントと信頼の構築
Community Engagement and Trust Building
地域の組織､リーダー､および医療提供者とパートナーシップを築きコミュニティと協力することは､信頼関係の構築及び多様な参加者の獲得を促進するのに役立ちます｡コミュニティ諮問委員会を設立するなどの取り組みや､研究プロセスへのコミュニティ代表者の参加を促すことは､地域のニーズや懸念に応え､より積極的な参加を促し､アクセスしやすく包括的な研究を実施する効果的な方法です｡
Engaging with communities through partnerships with local organizations, leaders, and healthcare providers can help build trust and facilitate the recruitment of diverse populations. Initiatives like community advisory boards and involving community liaisons in the research process are effective ways to ensure community needs and concerns are addressed and to facilitate deeper engagement and tailor research methodologies to be more inclusive and accessible.
参加者中心の臨床試験の実施
Participant-Centric Clinical Trials
参加者やその家族及び介護者に寄り添った試験を実施することでDEIを促進できます｡これを実現するには､患者･市民参画（PPI）の原則を踏まえ､試験の企画段階から結果の共有に至るまでの全過程で､参加者やその家族の視点を積極的に取り入れ､参加者中心のアプローチを心掛けることが必要です｡参加者やその家族からの貴重な意見は､選定基準の見直し､通院スケジュールの調整､評価項目の選定など､試験設計に重要な影響を与える可能性があります｡さらに､参加者が閲覧する資料（例：広告や同意書）は､参加者のヘルスリテラシーに合わせて理解しやすい言葉遣いを用いることが重要です｡
Enhancing DEI in clinical research involves engaging closely with participants, their families, and caregivers. This approach, rooted in PPI principles, necessitates a participant-centered methodology throughout the research process, from protocol design to result dissemination. Feedback from these groups might prompt revisions in inclusion criteria and study materials, ensuring they're accessible and understandable, aligning with participants' health literacy levels.
多様性を考慮したリクルートメント戦略の展開
Tailored Recruitment Strategies
文化的､言語的､社会経済的な要因を綿密に考慮したリクルートメント戦略を展開することで､一般的に臨床試験の参加が少ないグループの参加を促進できます｡具体的には､多言語対応の募集資料､交通支援､様々な地域にある施設へのアクセスの提供､参加者のライフスタイルに合わせたスケジュールの柔軟な調整などが考えられます｡これらの取り組みにより､多様なバックグラウンドを持つ人々が臨床試験に参加しやすくなり､研究の包括性と普遍性が高まるでしょう｡
Developing recruitment strategies that consider cultural, linguistic, and socioeconomic factors can improve participation rates among underrepresented groups. This might include multilingual recruitment materials, transportation assistance, and flexible scheduling to accommodate participants' needs.
最新の手順やテクノロジーによる参加障壁の低減
Increasing Accessibility through Cutting-Edge Procedures and Technology
臨床研究のプロセスを最新の手法やテクノロジーを用いて更新し､参加への障壁を低減することは､有効な戦略です｡特に､テクノロジーを活用したDecentralized Clinical Trial（DCT）により､参加者が自宅などのリモート地から容易に参加できるようになり､来院回数を減らしたり､医療機関から離れた場所に住んでいても参加が可能となります｡これにより､従来は参加が難しいとされていた層も臨床試験に参加しやすくなり､参加者の負担も軽減されます｡また治験依頼者にとっても､登録促進､治験期間の短縮､開発コストの削減などのメリットが期待されます｡しかし､臨床試験には対面での対応が不可欠な場面も残っています｡このような場合､コミュニティ･スペースを利用するなどしてアクセシビリティを向上させる工夫が求められます※v｡
Modernizing clinical study procedures to lower participation barriers is another critical step. Decentralizing Clinical Trials (DCT) through technology can broaden participant diversity and reduce burdens, allowing for remote participation and monitoring. Incorporating DCT may yield significant advantages for clinical trial sponsors as well such as facilitating participant enrollment, shortening the duration of clinical trials, and ultimately lowering development costs. However, some aspects of clinical research still require in-person interaction, where innovative approaches like using community spaces for study activities can enhance accessibility and engagement※vi.
医療機関スタッフのトレーニングと教育
Training and Education for Clinical Trial Site Staff
臨床試験において医療機関スタッフにDEIの概念とその重要性を教育することは､参加者が不必要に試験から離脱することを防ぎ､より参加者に寄り添った試験実施に貢献します｡特に､アンコンシャス･バイアス（無意識の偏見）のトレーニングを実施することで､スタッフが自らの無意識の偏見を理解し､克服する手助けとなります｡これは､すべての試験参加者及びその家族にとって､より包括的でエンゲージしやすい環境を整える上で重要です｡
Educating clinical trial site staff on DEI and its importance can enhance participants' experiences and retention. For instance, implementing unconscious bias training can help the staff recognize their own biases and assumptions, fostering an inclusive environment for diverse groups of participants and their families.
◆最後に
Conclusion
臨床試験での多様性､公平性､包括性（DEI）を強化するためには､参加者中心の研究デザイン､明確な研究目標､持続可能なコミュニティ･エンゲージメント､研究チーム内での多様性ある人材の確保､試験プロセスを通しての透明性､そして参加障壁の低減など､様々な側面からの取り組みが求められます｡医療の発展が全ての人々に平等に恩恵をもたらし､健康及び医療における格差を縮小するためには､臨床試験においてDEIの原則を積極的に取り入れ､実践することがますます重要になっていくでしょう｡
Enhancing DEI in clinical research requires a comprehensive strategy that focuses on creating participant-centric research designs, setting clear and purposeful research objectives, engaging with communities on a long-term basis, fostering diversity within research teams and leadership, maintaining transparency throughout the research process, and minimizing barriers to participation. The integration of DEI principles into clinical trials is becoming increasingly essential. This approach ensures that medical breakthroughs benefit all segments of society equitably, contributing to the reduction of health and medical disparities.
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(※i) Kelsey, M.D., B. Patrick-Lake, R. Abdulai, U.C. Broedl, A. Brown, E. Cohn, L.H. Curtis, C. Komelasky, M. Mbagwu, G.A. Mensah, R.J. Mentz, A. Nyaku, S.O. Omokaro, J. Sewards, K. Whitlock, X. Zhang, and "G.S. Bloomfield, Inclusion and diversity in clinical trials: Actionable steps to drive lasting change. Contemp Clin Trials, 2022. 116: p. 106740.
(※ii) Kelsey, M.D., B. Patrick-Lake, R. Abdulai, U.C. Broedl, A. Brown, E. Cohn, L.H. Curtis, C. Komelasky, M. Mbagwu, G.A. Mensah, R.J. Mentz, A. Nyaku, S.O. Omokaro, J. Sewards, K. Whitlock, X. Zhang, and "G.S. Bloomfield, Inclusion and diversity in clinical trials: Actionable steps to drive lasting change. Contemp Clin Trials, 2022. 116: p. 106740.
(※iii) Ramamoorthy, A., Kim, H. H., Shah-Williams, E., & Zhang, L. (2022). Racial and Ethnic Differences in Drug Disposition and Response: Review of New Molecular Entities Approved Between 2014 and 2019. Journal of clinical pharmacology, 62(4), 486–493. https://doi.org/10.1002/jcph.1978
(※iv) Ramamoorthy, A., Kim, H. H., Shah-Williams, E., & Zhang, L. (2022). Racial and Ethnic Differences in Drug Disposition and Response: Review of New Molecular Entities Approved Between 2014 and 2019. Journal of clinical pharmacology, 62(4), 486–493. https://doi.org/10.1002/jcph.1978
(※v) Washington, V., Franklin, J. B., Huang, E. S., Mega, J. L., & Abernethy, A. P. (2023). Diversity, Equity, and Inclusion in Clinical Research: A Path Toward Precision Health for Everyone. Clinical pharmacology and therapeutics, 113(3), 575–584. https://doi.org/10.1002/cpt.2804
(※vi) Washington, V., Franklin, J. B., Huang, E. S., Mega, J. L., & Abernethy, A. P. (2023). Diversity, Equity, and Inclusion in Clinical Research: A Path Toward Precision Health for Everyone. Clinical pharmacology and therapeutics, 113(3), 575–584. https://doi.org/10.1002/cpt.2804
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